در یک پیشرفت پزشکی برجسته، پژوهشگران نشان دادهاند که یک تزریق واحد از ژن درمانی میتواند شنوایی را در افرادی که به دلیل یک جهش ژنتیکی خاص ناشنوا به دنیا آمدهاند، بازیابی کند. این مطالعه بالینی کوچک اما انقلابی، که در آوریل ۲۰۲۶ منتشر شد، یک نسخه عملکردی از یک ژن حیاتی شنوایی را مستقیماً به گوش داخلی رساند و نتایج آن ظرف چند هفته در تمام ۱۰ شرکتکننده مشاهده گردید.
نحوه عملکرد درمان
این درمان بیماران دارای جهش در ژن OTOF را هدف قرار میدهد که اوتوفرلین را کدگذاری میکند—پروتئینی ضروری برای انتقال سیگنالهای صوتی از سلولهای مویی به عصب شنوایی. با استفاده از یک وکتور ویروس آدنو- وابسته (AAV)، دانشمندان توانستند یک نسخه عملکردی از ژن را به حلزون گوش منتقل کنند و به طور مؤثر ماشینآلات بیولوژیکی لازم برای شنوایی را بازیابی نمایند.
نتایج بیماران
شرکتکنندگانی که هرگز صدایی نشنیده بودند، ظرف چند هفته پس از تزریق به محرکهای شنوایی پاسخ دادند. چند نفر از آنها برای اولین بار در زندگی خود قادر به درک گفتار و صداهای محیطی شدند. پژوهشگران تأکید کردند که نتایج در افراد مختلف متفاوت بود و برای ارزیابی ماندگاری و پروفایل ایمنی، مطالعات پیگیری بلندمدتتری لازم است. با این حال، یافتهها گامی خارقالعاده به جلو در درمان ناشنوایی ارثی محسوب میشوند.
پیامدهای گستردهتر برای ژن درمانی
این موفقیت بر پایه مجموعهای فزاینده از شواهد بنا شده که نشان میدهد ژن درمانی میتواند طیف وسیعی از شرایط حسی و عصبی ارثی را مورد هدف قرار دهد. این مطالعه به برنامههای بالینی که سایر اشکال کمشنوایی ژنتیکی و همچنین شرایطی مانند نابینایی ارثی و دیستروفی عضلانی را هدف قرار میدهند، شتاب میبخشد. کارشناسان نظارتی انتظار دارند با توجه به نیاز پزشکی برآورده نشده، سازمان غذا و دارو بررسی درمانهای مشابه را تسریع کند.
ملاحظات دسترسی و برابری
همانند ژن درمانیهای قبلی، مسئله هزینه و دسترسی عادلانه بهطور برجستهای مطرح است. درمانهای این دسته بهطور تاریخی قیمتهایی در حد صدها هزار یا حتی میلیونها دلار برای هر بیمار داشتهاند. گروههای مدافع جامعه ناشنوایان خواستار چارچوبهای قیمتگذاری شدهاند که اطمینان دهد این درمان بالقوه دگرگونکننده زندگی، محدود به ثروتمندان نباشد و همچنین برای مشارکت گستردهتر با جامعه ناشنوایان در شکلدهی به نحوه اجرای چنین مداخلاتی.
بعدی بخوانید - سلامت
شیوع سرخک ۲۰۲۶ | تعرفههای واردات دارو | توقف آزمایشهای مرکز کنترل بیماری | نگرانی اصلی مراقبتهای بهداشتی | ژن درمانی شنوایی | پیشرفت داروی کلسترول | بودجه عنوان ایکس | مالیات مدیکِید آیووا | هورمون خواب عمیق | مطالعه دقت شاخص توده بدنی
علم
پرتاب آرتمیس ۲ | سیاهچالههای ممنوعه | استارشیپ به اورانوس | رمز و راز پلاسمای همجوشی | پیشتازی چین در تحقیق و توسعه | حرکت پویای دیانای | طرح رایانه کوانتومی | رمز و راز میدان مغناطیسی | رباتهای دیانای در پزشکی | کشف نانوپلاستیکهای اقیانوسی
پرونده تابعیت بر اساس تولد | دادخواستهای بخش ۲۳۰ | دادخواستهای سرطان رانداپ | رأی درمان تبدیلی | رأی کپیرایت ارائهدهنده خدمات اینترنت | رأی مرجع تعرفهها | محاکمات رسانههای اجتماعی | دیوان عالی مونسانتو | احکام آزبست تالک | سوگیری مجازات اعدام
Latest Reviews
Best Poison for Racoon |
Best Spy Camera Watch |
Best Bag for MGI Zip Navigator |
Best Low Level CO Detector |
Best Camera for MEVO Plus |
Best Sun Lamp for Tanning
